Dinant Bekkenkamp, teamleider Wetenschappelijk onderzoek

Laatste update: 07-06-2021 | Geschreven: 12-05-2020

Op 22 oktober 2019 maakte het farmaceutisch bedrijf Biogen bekend dat het in 2020 een aanvraag gaat indienen om haar Alzheimermedicijn Aducanumab/BIIB037 te laten registreren door het Amerikaanse geneesmiddelen agentschap (FDA). Veel patiënten en mensen in hun omgeving willen weten wanneer het middel in Nederland op de markt komt. Graag geven we meer informatie over de procedure en waarom het nog onzeker is of en hoe het middel beschikbaar komt.    

 Wat is de laatste stand van zaken?

Op 7 juni 2021 werd Aducanumab geregistreerd als medicijn tegen alzheimer door het Amerikaanse geneesmiddelen agentschap (FDA). Alzheimer Nederland is blij met deze beslissing. Lees het nieuwsbericht van 7 juni 2021, waarin we uitleggen wat dit betekent voor Europa.
Biogen heeft op 30 oktober 2020 een aanvraag ingediend bij de Europese geneesmiddelenautoriteit EMA. Het Zorginstituut Nederland verwacht dat aducanumab op zijn vroegst in oktober van dit jaar geregistreerd wordt. Daarna volgt een procedure voor vergoeding in Nederland door het Zorginstituut. Daardoor zal het medicijn op zijn vroegst in de tweede helft van 2022  beschikbaar worden voor patiënten in Nederland. Als dat gebeurt, zal het waarschijnlijk ook eerst op beperkte schaal zijn.
Op 6 november 2020 oordeelde een onafhankelijke adviescommissie van de FDA dat er onvoldoende bewijs voor effect is van Aducanumab. De FDA kan dit advies negeren, maar dat is zeer ongebruikelijk. Op 1 februari 2020 kondigde de FDA echter aan dat ze aanvullende informatie heeft gekregen van Biogen en dat ze deze gegevens gaan bestuderen. Daardoor duurt de beoordelingsprocedure wel langer, maar is er volgens experts meer kans van slagen. De FDA zal nu niet op 7 maart 2021 uitspraak doen, maar drie maanden later rond 7 juni. Deze uitspraak staat overigens los van eventuele toegang op de Europese markt.

 Hoe lang duurt het, voordat het medicijn op de markt komt?

Volgens Biogen heeft het onderzoek naar Aducanumab voldoende bewijs opgeleverd voor de werkzaamheid én de veiligheid van het medicijn. Daarom kan Biogen nu proberen het nieuwe medicijn op de markt te brengen. Daarvoor zijn verschillende stappen nodig.

Allereerst moet de farmaceut een aanvraag doen voor een handelsvergunning om het medicijn op de Europese markt te brengen. Dit heeft Biogen op 30 oktober 2020 gedaan bij het European Medicines Agency (EMA). Dit instituut controleert onder andere of het wetenschappelijk onderzoek goed is uitgevoerd, maar ook of de farmaceut een goed productieproces heeft om het medicijn veilig en van constante kwaliteit te maken. De beoordeling duurt ongeveer 8 tot 12 maanden.

Na goedkeuring door EMA moet de Europese Commissie het besluit van de EMA overnemen. Dit duurt ongeveer 2 maanden. De Europese Commissie neemt bijna altijd het besluit van de EMA over.

Goedkeuring door de European Medicines Agency (EMA) betekent nog niet dat het middel ook wordt vergoed door de zorgverzekering. In principe stromen medicijnen als Aducanumab automatisch door naar het verzekerde basispakket. De minister voor Medische Zorg kan daar bij medicijnen waar hoge kosten aan verbonden zijn echter mee wachten. Dan vraagt de minister eerst advies aan het Nederlandse Zorginstituut. Het middel wordt dan pas vergoed na een positief advies. Het Zorginstituut bekijkt dan onder andere of het middel een therapeutische meerwaarde heeft en of de kosten opwegen tegen de gezondheidswinst. Daarnaast moeten artsen richtlijnen opstellen over het gebruik van het middel en de minister moet met de fabrikant succesvol onderhandelen over prijsverlaging. Dit hele proces zal zeker een half jaar in beslag nemen, maar dit kan afhankelijk van de onderhandelingen ook langer duren.

 Hindernissen

Voor medicijnen als Aducanumab kan het lastig zijn op de Nederlandse markt te komen. Alzheimer Nederland sprak verschillende experts die verschillende hindernissen zien voor een medicijn als Aducanumab.

Prijs
Aducanumab is een natuurlijk eiwit dat moeilijk te maken is. De prijs van soortgelijke medicijnen die gebruikt worden tegen andere ziekten is hoog. Vaak enkele tot vele duizenden euro’s per dosis. Patiënten hebben iedere maand een dosis nodig. De behandeling kan daardoor tienduizenden tot honderdduizenden euro’s per patiënt gaan kosten.

Diagnose
Aducanumab werkt alleen tegen het alzheimereiwit ‘amyloid’. Voordat gestart wordt met de (dure) behandeling is het noodzakelijk vast te stellen dat dit eiwit inderdaad de oorzaak is van de dementie. Dit kan alleen worden vastgesteld met een ruggenprik of PET-scan van de hersenen. De hoeveelheid geheugenklinieken, artsen en laboratoria voor het uitvoeren van deze testen is beperkt. Tot nu toe was het namelijk voor de behandeling van dementie vaak niet noodzakelijk om deze testen uit te voeren.

Toediening
Aducanumab moet maandelijks worden toegediend via een infuus. Dit is een procedure die plaatsvindt in het ziekenhuis. Om het middel grootschalig toe te passen is hier dus veel ruimte voor nodig met daarnaast apparatuur en personeel.

Onzekerheid
Het onderzoek werd uitgevoerd op relatief gezonde en relatief jonge mensen met de ziekte van Alzheimer. De gemiddelde patiënt is echter ouder en heeft vaak ook andere ziekten. Het effect, en zeker de bijwerkingen van Aducanumab zijn dan onzeker. Aducanumab stimuleert het lichaam om alzheimereiwit amyloid op te ruimen via een ontstekingsreactie. Ontstekingen zorgen echter voor zwellingen. In de hersenen is zo’n zwelling mogelijk een gevaarlijke bijwerking. In het onderzoek tot nu toe leek dit mee te vallen. Maar het is nog de vraag of dit ook zo is bij oudere en meer kwetsbare patiënten.

Conclusie

Het is nog zeer de vraag of Aducanumab binnen afzienbare tijd op de markt komt. Volgens de experts die we spraken is een logisch scenario dat er eerst meer onderzoek plaats zal vinden. Dit kan een zogenaamd ‘Fase 4’ onderzoek zijn. Hierbij is het medicijn al wel ‘op de markt’. Maar het medicijn wordt dan alleen vergoed als het wordt toegediend in een (grootschalig) onderzoek. Dit betekent dat de deelnemers aan een dergelijk onderzoek veel beter in de gaten worden gehouden. Zo willen de onderzoekers meer te weten komen over de werking, bijwerkingen van het medicijn en of de kosten opwegen tegen de mogelijk positieve effecten. Zo’n onderzoek zal jaren duren, waardoor het helaas nog lange tijd onzeker zal zijn of dit medicijn beschikbaar komt voor iedere patiënt met de ziekte van Alzheimer. Maar als dit proces met succes wordt afgerond in Nederland, dan is het echt een doorbraak. Dinant Bekkenkamp, teamleider Wetenschappelijk onderzoek: “Al vijftien jaar zijn er geen nieuwe medicijnen op de markt gekomen, en de medicijnen die we hadden waren symptoombestrijders. Dit is een middel dat echt ingrijpt op het ziekteproces, dat is uniek. Een eerste belangrijke stap op weg naar steeds betere medicijnen en mogelijk combinaties van medicijnen om alzheimer te bestrijden.”

bron; Alzheimer Nederland